技术背景与原理
AAV 与 LNP 分别代表病毒与非病毒递送在体内的两条主线：AAV 依赖衣壳-组织向性与 ITR-Rep/Cap 反式系统；LNP 则依赖可电离脂、PEG 与胆固醇等配方在内涵体逃逸。整合型慢病毒/逆转录与仅瞬时表达的 mRNA 在“持久性-插入风险”轴上位置不同。动物模型中常联合 qPCR/ddPCR、组织切片与 NGS 评估分布与持留。
围绕慢病毒载体与脂质纳米颗粒（LNP）递送体系，整合体内基因编辑脱靶评估、载体整合位点分析及组织分布与表达检测，支持体内基因治疗与核酸药物临床前研究。
AAV 与 LNP 分别代表病毒与非病毒递送在体内的两条主线：AAV 依赖衣壳-组织向性与 ITR-Rep/Cap 反式系统；LNP 则依赖可电离脂、PEG 与胆固醇等配方在内涵体逃逸。整合型慢病毒/逆转录与仅瞬时表达的 mRNA 在“持久性-插入风险”轴上位置不同。动物模型中常联合 qPCR/ddPCR、组织切片与 NGS 评估分布与持留。
提供整合型与整合缺陷型慢病毒包装，适用于原代细胞、免疫细胞及体内转导场景，可配合荧光或药筛标记便于追踪与富集。
脂质纳米颗粒包载 mRNA、siRNA 等核酸药物，支持肝脏等器官的靶向递送与体内表达/敲低验证，适用于核酸疗法与基因编辑试剂的体内评价。
采用 GUIDE-seq、WGS-DSB 等方法，评估基于慢病毒或 LNP 递送的编辑工具在体内的全基因组脱靶情况。
针对慢病毒介导的基因组整合，采用 LM-PCR、液相捕获与扩增子测序鉴定整合位点；结合 ddPCR、qPCR 等分析载体拷贝与组织分布。