技术背景与原理
CAR-T 等工程化淋巴细胞需经病毒或电穿孔等方式引入外源 TCR/CAR 及可能的基因编辑。Cas9 等核酸酶在基因组上引入多位点 DSB 时，可伴随脱靶、染色体易位与大片段重排，因此临床前/申报资料中常需全基因组与连接层面的安全性证据。慢病毒与逆转录类整合的插入位点偏倚与近癌基因（例如 LMO2 相关历史事件）的关联，使整合位点、拷贝数与克隆性成为重要监测指标。GUIDE-seq、PEM-seq、长读长测序及单细胞多组学各自回答不同分辨率的“安全性问题”。
整合CRISPR脱靶检测、染色体稳定性分析、整合位点及单细胞克隆追踪，满足UCAR-T产品IND申报安全性数据需求，为您的CAR-T疗法开发保驾护航。
CAR-T 等工程化淋巴细胞需经病毒或电穿孔等方式引入外源 TCR/CAR 及可能的基因编辑。Cas9 等核酸酶在基因组上引入多位点 DSB 时，可伴随脱靶、染色体易位与大片段重排，因此临床前/申报资料中常需全基因组与连接层面的安全性证据。慢病毒与逆转录类整合的插入位点偏倚与近癌基因（例如 LMO2 相关历史事件）的关联，使整合位点、拷贝数与克隆性成为重要监测指标。GUIDE-seq、PEM-seq、长读长测序及单细胞多组学各自回答不同分辨率的“安全性问题”。
采用GUIDE-seq、PEM-seq等多种方法，全面评估CRISPR编辑的基因组脱靶情况。
检测染色体重排、大片段缺失及结构变异，保障编辑后T细胞基因组完整性。
通过LM-PCR及液相捕获技术，精准鉴定CAR载体在T细胞基因组中的整合位点。
结合scVDJ及单细胞转录组测序，解析CAR-T细胞克隆多样性与功能状态。