基于CRISPR/Cas9、碱基编辑（ABE/CBE）、先导编辑（PE）等前沿技术，提供基因敲除（KO）、精确点突变、基因敲入（KI）、过表达稳转株及iPSC基因编辑等完整细胞改造服务，支持RNP电转、慢病毒等多种递送方式。
细菌与古菌中的 CRISPR-Cas 原本用于抵御噬菌体核酸；对 II 型系统的生化解析（包含 Cas9 与 tracrRNA 加工）表明单链向导 RNA 即可介导 Cas9 在 PAM 邻近位点产生双链断裂。Jinek 等 2012 年展示体外可编程切割后，多个团队于 2013 年将其推广至人类细胞，使“任意靶点+简单分子交付”的编辑成为可能，在 ZFN/TALEN 之后显著降低了基因打靶的门槛。细胞内 DSB 主要经 NHEJ（易 indel、利于敲除）或 HDR/微同源修复（在供体存在时实现精确点突变与敲入），效率受细胞类型、周期与供体设计约束。
碱基编辑与先导编辑的演进
2016–2017 年，胞嘧啶碱基编辑（CBE）与腺嘌呤碱基编辑（ABE）被证明可在无完整 DSB 下完成部分转换，减轻易位等结构变异顾虑；2019 年先导编辑（PE）在 pegRNA 与逆转录机制下实现更灵活的多样编辑类型。RNP 递送、化学修饰 gRNA 与缩短 Cas9 暴露时间，是对脱靶和免疫原性进行工程控制的常见方向。
服务场景与科学意义
细胞系与 iPSC 的定向编辑，支撑疾病机制、药物靶点验证及细胞治疗用主细胞库构建；全基因组与靶向 CRISPR 文库则用于无偏筛选。IND 前通常需与脱靶、染色体及拷贝数等安全性数据联合设计。
覆盖从载体构建到单克隆鉴定的全流程细胞基因编辑服务，适用于多种细胞类型与科研场景。
利用CRISPR/Cas9引入靶基因的frameshift突变，实现功能性基因敲除。常用于建立疾病模型、功能验证及文库筛选。
ABE（腺嘌呤碱基编辑器）和CBE（胞嘧啶碱基编辑器）实现A→G或C→T精确单碱基置换，无需双链断裂（DSB），降低基因组不稳定性风险。
先导编辑（PE）通过pegRNA介导的逆转录实现所有12类单碱基置换及小片段indel插入/缺失，拓展了碱基编辑的适用范围。
通过HDR模板精准插入外源序列（如荧光蛋白、功能域、loxP位点），或利用慢病毒整合建立稳定过表达细胞株。
人源诱导多能干细胞（iPSC）兼具无限增殖与多向分化潜能，是疾病建模与细胞治疗的重要平台。提供iPSC KO/点突变/KI一体化服务。
全基因组或靶向sgRNA文库病毒感染后进行正向/负向筛选，通过高通量测序定量各sgRNA的富集/耗尽程度，解析基因功能与药物靶点。
标准细胞基因编辑项目周期约3–8周，视服务类型与细胞株而定。
sgRNA/pegRNA设计与特异性评估
质粒克隆或RNP蛋白合成
电转/脂质体/病毒感染
有限稀释或FACS分选
Sanger/NGS测序确认
完整实验报告与细胞样品
不同递送方式适用于不同细胞类型，我们根据实验需求推荐最优方案。
| 递送方式 | 适用细胞 | 优势 | 注意事项 |
|---|---|---|---|
| RNP电转 | 原代T细胞、HSC、iPSC | 瞬时表达、低脱靶、高效率 | 需专用电转仪器 |
| 质粒脂质体转染 | 293T、HeLa等贴壁细胞 | 操作简单、成本低 | 持续表达可能增加脱靶 |
| 慢病毒感染 | 难转染细胞、文库筛选 | 高整合效率、适合长期研究 | 随机整合、需MOI控制 |
| 腺相关病毒（AAV） | 神经元、肝细胞、肌肉细胞 | 低免疫原性、体内递送 | 载量限制（<4.7 kb） |
内容依据公开论文，不构成对具体服务结果的承诺。